所谓基因疗法，就是利用正常基因填补或替代基因疾病中某些病变或缺失的基因的治疗方法。近年来，英国牛津和美国费城的一些研究人员宣布，他们对因患有罕见基因疾病而影响视力的病人们进行了治疗，成功使他们的视力获得改善。意大利的科学家们也宣布，他们使患有另外两种基因疾病的病人病情得到了减轻。 

    这一领域的最新一项进展也许归功于宾夕法尼亚大学的麦奎尔和贝内特二人，他们带领了一支团队，并将研究成果于2009年发布在《柳叶刀》杂志上。他们的团队对12名病人进行了治疗，病人年龄从8岁到44岁不等，均患有莱伯先天性黑朦。该疾病由一种名为RPE65的基因缺陷引起，导致病人视网膜变性和失明。麦奎尔和贝内特将一种腺病毒注射进病人眼中，里面含有完好的RPE65基因。结果，所有病人的视力都得到了改善，且年龄为8岁的病人视力恢复得最好，几乎达到了正常人的视力水平。 

    近年来的研究主要着眼于罕见的基因疾病，这对于那些饱受其苦的病人来说，无疑是一大福音。而对于大多数人来说，基因疗法也需要接受进一步改进，从而用于修复与癌症相关的基因，从而治疗癌症。使用基因疗法治疗癌症的研究已开展多年，却依然处于混沌之中，如果这种类型的研究能取得成功，必有无数人能从中大大获益。