第A08版:青年

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2019年06月12日 星期三

 
 

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新一代无脱靶基因编辑工具诞生

85后科学家领跑世界 造福患者

青年报记者 郭颖

    杨辉在做实验。受访者供图

世界著名学术期刊《自然》近日在线发表了题为《DNA单碱基编辑技术引起RNA脱靶及其通过突变消除RNA活性》的研究论文。这标志着:让基因编辑技术变得更安全,中国科学家已开始领跑世界。主持这项研究的是中科院脑科学与智能技术卓越创新中心“85后”研究员杨辉,以及他平均年龄27岁的年轻团队。

青年报记者 郭颖

确保基因编辑工具临床应用的安全性

据悉,世界上现有的7000多种罕见病中,有80%是单基因遗传病,例如地中海贫血、血友病、视网膜黄斑变性、遗传性耳聋等。理论上,用基因编辑技术就能“纠正”这些基因缺陷,让数以亿计的病人获得健康。但是由于安全性无法确定,全球目前只有两三种基因编辑技术进入临床试验阶段。然而,要治愈一种遗传病,往往需要对几万亿个成体细胞进行基因编辑,如果编辑不够精准,细胞出错反而会引发癌症。

“之前的研究我们发现一类最常用的基因编辑工具会造成DNA脱靶,而这次研究我们发现其还会造成RNA(核糖核酸)脱靶,这些脱靶都有致癌风险。同时,我们通过改造基因编辑工具,消除了RNA脱靶,获得新一代高保真基因编辑工具,这样就确保了基因编辑工具临床应用的安全性。”杨辉向青年报记者介绍说。

杨辉坦言,在做这一课题的过程中,要面临来自国内外的激烈竞争。“因为这一领域非常前沿也非常重要,所以国内外有许多课题组都在做类似的研究。我们通过精巧的实验设计,和加班加点的工作,最终将成果顺利发表出来,而且申请了相关技术专利。”杨辉说,目前已有风险投资介入,希望能尽快在长三角建立相关技术平台和生产基地,加速基础研究向临床与产业化发展。”

希望未来中国也有基因编辑技术的核心专利

高考时,杨辉以优异的成绩从江西南昌考入了上海交通大学生命科学学院。“我小时候家里并没有养猫狗,记得第一次做小鼠实验,还非常忐忑。”杨辉告诉青年报记者,对于生物专业的选择更多是听从了老师的建议。

杨辉坦言,本科时他还不知道自己的兴趣,但特别喜欢动手做实验,毕业实习时,他喜欢上了中科院生化所的实验氛围。于是,便放弃了保研和出国的打算,参加了生化所的研究生面试,当时的主面试官是李林院士。由于面试表现不佳,杨辉没考上。但他不甘心,在学校附近租间房,备考3个月,通过研究生笔试,再次进入面试环节。杨辉的执着得到了李林院士的赞赏,这一次他如愿以偿。

从生化所毕业时,杨辉已经在《自然》和《细胞》杂志各发表一篇论文,还在《细胞研究》发表了两篇文章。凭着这一履历,杨辉进入了美国麻省理工学院Rudolf·Jaenisch实验室从事博士后研究,他是该实验室第一个来自中国的博士。博士后出站时,杨辉接到了哈佛大学的录用通知,但他还是决定回来报效祖国。

杨辉的研究兴趣聚焦于灵长类。“那是因为它和人类最接近,特别是高级认知方面,能更好地模拟人类精神类疾病。”2014年,28岁的杨辉成为中科院脑科学与智能技术卓越创新中心(神经科学研究所)最年轻的研究员,并担任灵长类疾病模型研究组组长。

杨辉的团队有4个硕士、6个博士、6个博后、4个技术员,他们把跟自己差不多年龄的杨辉称为“老杨”。对于“老杨”在学术上的成就,他们都很服气。但是,他们秉承“科研第一”的原则,谁有道理听谁的。“如果产生分歧的时候,就看谁能说服谁了,虽然大部分我有道理,但是偶尔他们说得对,我还是会听他们的,而且会很开心,说明他们成长了,有独立思考能力了。”杨辉一副“老大哥”的模样。

“基因编辑技术处于领先地位的还是美国,所有核心专利都在美国大学和公司手中,而我国正在迎头赶上。”杨辉说,“希望在不久的将来,我们也有一个个基因编辑技术的核心专利,一个个自己研发的基因药,真正造福罕见病患者。”

 

 

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