青年报记者 郭颖

本报讯 中科院神经科学研究所、神经科学国家重点实验室徐进研究组近日于《大脑》杂志在线发表了研究论文，揭示了导致部分渐冻人症的新机制，证实了激活无义介导的mRNA降解通路可以作为治疗ALS的新策略，并发现用于治疗哮喘的Tranilast （曲尼斯特）有可能成为治疗ALS的新药。

在该研究中，徐进团队首先通过对渐冻人症患者大脑组织、人源细胞进行大量生物信息学数据的分析和比对，发现C9orf72六核苷酸重复序列可以抑制一条称为无义介导的mRNA降解（NMD）通路。

然后他们在细胞、果蝇、小鼠等实验模型中运用多种方法对这一结论进行了验证，尝试激活NMD通路来阻碍C9orf72重复序列的神经毒性并检验NMD作为药物靶点的可能性。

通过对一些潜在的NMD激活剂进行反复验证，他们发现Tranilast（曲尼斯特）有稳定的激活NMD通路的特征，并可以同样对C9orf72重复序列的神经毒性起到保护作用。鉴于从上世纪八十年代开始，曲尼斯特就在临床中用于治疗哮喘，并有较强的安全性，也可通过血脑屏障，这项新的研究将促进曲尼斯特及其他NMD激活剂作为治疗ALS创新药的动物实验及临床研究，为ALS患者带来新的希望。